Les autorités françaises ont refusé l'accès précoce au médicament Qalsody (Tofersen) pour les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) avec mutation du gène SOD1, malgré son approbation récente aux États-Unis et en Europe.
Cette décision provoque la colère des patients et des associations, notamment l'Association pour la Recherche sur la SLA (ARSLA), qui évoque une inégalité de traitement. La SLA, ou maladie de Charcot, est une maladie neurodégénérative entraînant une paralysie progressive. Qalsody, ciblant spécifiquement la mutation SOD1, est le seul traitement disponible pour cette forme rare de SLA. En France, plusieurs dizaines de patients bénéficiaient d’un accès compassionnel au médicament.
La Haute Autorité de Santé (HAS) a justifié son refus par le manque de données suffisantes prouvant l’efficacité du traitement, une décision qui suscite des inquiétudes quant à la poursuite des traitements pour les patients concernés.
 Sophie de Duiéry
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29/10/2024 | 
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