Mucoviscidose : un traitement novateur étendu aux très jeunes patients

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  18/12/2022 | V.Tierny

 

 
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Un récent espoir dans la recherche contre la mucoviscidose : un médicament permettant de changer du tout au tout la vie quotidienne des patients atteints de cette maladie grâce à une combinaison de trois molécules.

Une trithérapie accessible aux enfants dès 6 ans
Ce médicament, baptisé Kaftrio, se présente sous la forme de comprimés élaborés par un laboratoire américain. Mis sur le marché européen à l’été 2020, jusqu’à présent, cette forme de trithérapie était expérimentée auprès des malades de plus de 12 ans. Désormais, le médicament sera disponible pour tous les enfants à partir de 6 ans a annoncé le ministre de la Santé, une extension très attendue qui pourra profiter à plus de 700 nouveaux patients.

Stabiliser la maladie en pathologie chronique
Concrètement, ce traitement est capable de réduire les principaux symptômes de la mucoviscidose, notamment les atteintes respiratoires, permettant d’allonger la durée et la qualité de vie des patients et même de transformer la maladie en pathologie chronique stable. Cette médication donne de bons résultats en agissant sur les causes sous-jacentes de la maladie, c’est-à-dire en réparant la protéine défectueuse qui engendre la maladie, déficience elle-même causée par une mutation génétique.

S’il reste encore des progrès à faire pour un traitement convenant à tous les malades, voire capable de guérir la maladie, ce médicament représente une avancée considérable pour soulager les patients.

  V.Tierny

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